Celowana terapia z uzyciem Eculizumabu w przypadku dziedzicznego niedoboru CD59

Odziedziczony niedobór CD59 jest rzadkim zaburzeniem, które przejawia się w dzieciństwie z nawracającymi epizodami hemolitycznymi i ciężkimi objawami neurologicznymi.1 Nie istnieje określone leczenie. Tabela 1. Tabela 1. Wyniki laboratoryjne i ustalenia kliniczne u pacjentów z niedoborem CD59 w początkowej diagnozie i podczas okresu obserwacji. Opowiadamy o dziecku z odziedziczonym niedoborem CD59, który miał odpowiedź na ekulizumab przeciwciała monokl...